2021年12月18日至19日，2021年中国罕见病大会在北京召开。本次大会由国家卫生健康委员会、中国红十字会总会指导，中国罕见病联盟、中国红十字基金会、中国医药创新促进会、中国医院协会主办，北京协和医院、全国罕见病诊疗协作网办公室协办。全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长陈竺发来贺信。北京协和医院党委书记吴沛新出席开幕式并致辞。大会由中国罕见病联盟执行理事长李林康主持。

陈竺副委员长在贺信中指出，党的十八大以来，罕见病日益受到国家和社会各方的关注，做好罕见病防治工作对于提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义。国家卫生、科技、药监、医保等相关部门通力合作，在加强政策研究和制度建设的基础上，通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加强区域协作和远程支持等措施，形成工作合力，探索出破解罕见病防治难题的“中国模式”，共同推进罕见病防治与保障事业迈上了新台阶。

吴沛新书记在致辞中表示，在国家卫生健康委等相关部门和中国罕见病联盟的支持下，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网牵头医院，承其重，负其行，始终致力于推进罕见病诊疗的攻坚克难工作。未来，协和将依托中国罕见病联盟持续推进协作网医院合作，发挥学术优势、搭建交流平台、凝聚各方力量，为罕见病患者提供更高质量的医疗服务，为建设健康中国作出新的更大贡献。

全国人大常委会科教文卫副主任委员、中国医院协会会长刘谦在致辞中指出，有效防控罕见病是建设健康中国的重要组成部分，也是我们打赢脱贫攻坚战的一个难点。共和国勋章获得者、国家罕见病诊疗与保障专家委员会顾问钟南山院士表示，罕见病防治研究具有重要意义，国家对于罕见病患者群体的关注体现了党和国家“生命至上”的国策。国家卫生健康委员会副主任李斌强调，要围绕“明确工作原则、开展科学防治，完善协作机制、提高管理水平，适时考核评估、引导高质量发展，完善医疗服务、注重人文关怀”等四个方面继续推进罕见病相关工作。国家工业和信息化部副部长王江平表示，将着力打造良好产业政策和市场环境，调动科研机构、生产企业开发罕见病药物的积极性，加强罕见病药物生产供应监测和供需对接，为满足人民群众健康需求和美好生活向往不断作出新的贡献。国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍，国家药监局将不断优化审评审批程序，持续深化改革，鼓励创新，加强部门联动，鼓励支持罕见病治疗药品研发，提高罕见病治疗药品供应保障能力。国家医疗保障局副局长李滔表示，国家医保局将会同各方持续推进医保药品目录调整，积极推进完善多重医保体系的建立，进一步提升罕见病的医疗保障水平。

开幕式上还举办了我国罕见病研究领域第一本国家级学术期刊《罕见病研究》杂志的创刊仪式、中央专项彩票公益金支持全国罕见病诊疗水平和实施能力提升项目启动仪式与“中国红十字基金会罕见病共助基金”发布仪式。

“中央专项彩票公益金支持全国罕见病诊疗水平和实施能力提升项目”现场启动

在大会主题报告环节，中国工程院院士、哈尔滨医科大学校长张学，中国科学院院士陈凯先，北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长张抒扬分别围绕“砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病的故事”“生物医药创新前沿、我国发展态势和新阶段的思考”“中国罕见病协同创新体系进展与重点攻关方向”带来精彩的主题报告。

本次大会以“因罕而聚，为爱同行”为主题，设开幕式、主论坛、15个分论坛和18个线上专区，围绕“罕见病防治与保障政策、药物创新与研发、临床诊疗、基础研究、真实世界研究和信息技术应用”等主题开展研讨与交流，吸引了来自行政部门和海内外科研院所、医药协/学会、医疗机构、高等院校等知名专家学者等万余人“云参会”。

作为国家卫生健康委指定的全国疑难重症诊治指导中心和全国罕见病诊疗协作网的唯一国家级牵头单位，北京协和医院将始终坚持“人民至上，生命至上”，秉承“以人民为中心，一切为了患者”的办院方向，为推动罕见病防治事业高质量发展、推进健康中国建设提供新动能、注入新动力。

文/ 中国罕见病联盟 宣传处 

图/中国罕见病联盟提供