2025年1月9日下午1点30分，北京协和医院泌尿外科主任张玉石详细问诊后，为肾上腺皮质癌患者刘女士开出了“救命药”米托坦。20分钟后，取到药的刘女士特意返回诊室，向张玉石深深鞠了一躬。这是肾上腺皮质癌治疗药物米托坦在中国内地开出的首张处方，也是继2019年北京协和医院通过罕见病特殊用药通道一次性进口该药物后的“开花结果”。从上市销售到用上药，不足48小时，协和人用“协和速度”让更多患者第一时间用上了“救命药”。

肾上腺皮质癌（Adrenal cortical carcinoma, ACC）是一种罕见且预后极差的肾上腺恶性肿瘤，发病率仅为百万分之一，五年生存率仅约30%。米托坦是唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌的“孤儿药”，2023年9月8日经国家药品监督管理局批准在我国上市。2025年1月7日，米托坦正式在中国内地上市销售；8日晚8点，第一批米托坦加急空运发往北京；1月9日11点29分，药品送抵北京协和医院。下午，从新疆、湖北、河南等全国各地赶来的10位肾上腺皮质癌患者顺利拿到了“救命药”，刘女士就是其中之一。

张玉石主任介绍，根治性手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方案，但许多患者确诊时已为晚期或已存在转移，无法进行手术，只能接受药物治疗。研究表明，服用米托坦可将术后复发期从10个月延迟至42个月，患者生存期可从52个月延长至110个月，治疗效果显著。

刘女士于2023年确诊肾上腺皮质癌，在外院手术后复发，治疗效果始终不理想。抱着最后一线希望，她来到张玉石教授的门诊。两年来，张玉石教授团队为刘女士保驾护航，药剂科、医务处通力配合打通诊疗“绿色通道”，在医患双方的相互信任和共同努力下，刘女士的病情始终平稳。但只能通过海外渠道购买米托坦，时常被迫断药、无药可用，这让刘女士“整天处在提心吊胆的状态中”。如今“轻轻松松”就能在北京协和医院门诊开出“救命药”米托坦，刘女士难掩激动，“终于等到这一天了！这对我们患者来说是特别大的喜讯，终于不用再为用药发愁了！”

“米托坦在中国内地的成功上市是多部门在罕见病用药保障领域协同攻坚的标志性成果”，药剂科主任张波介绍，北京协和医院药剂科针对米托坦开展了一系列科研工作。被采用的科研成果，加速了米托坦在内地上市的进程。“感觉自己非常幸运！还有一个小愿望，就是希望米托坦尽快进医保，价格更惠民。”刘女士表示。

▲在中国内地上市的米托坦有了中文名，也增加了中文说明书

近年来，北京协和医院持续探索构建协和特色罕见病用药保障体系，用一次次创新突破，变“不可能”为可能，为罕见病患者点燃生命的希望。2019年，在张抒扬院长的牵头下，医院通过罕见病特殊用药通道一次性进口米托坦，打通国内临床急需罕见病药品“一次性进口”路径；2021年，以拓展性同情用药方式解决阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的断药困境；2022年，开出难治性癫痫药物氯巴占的国内首张处方；2024年，开出罕见病杜氏肌营养不良临床急需药品地夫可特的中国首方；同年10月，北京协和医院进入首批罕见病药品保障先行区医院白名单。

为全面提高罕见病的诊疗能力和用药保障水平，近年来，北京协和医院先后建立我国首个罕见病多学科会诊平台、开设罕见病联合门诊、建立罕见病医学科、设立国内首个整建制罕见病专科病房、创建罕见病诊疗创新发展研究院。

“我有信心跟着张主任一直往前走，继续和疾病作斗争！”刘女士难掩激动。“我们也有信心！因为北京协和医院的一群人一直在为你们保驾护航！”张玉石坚定地说。

▲取药后，患者与泌尿外科张玉石主任（左）、药剂科张波主任（右）合影

文字/董静格 陈恔 干玎竹

图片/孙良

编辑/干玎竹 陈恔