10月19日-23日，由中国罕见病联盟主办的“2024年中国罕见病大会”在京举行，全国人大常委会副委员长、农工党中央主席、中国红十字会会长何维出席大会开幕式并讲话。出席开幕式的还有中国残疾人联合会原主席、康复国际原主席张海迪，国家卫生健康委党组成员、国家中医药管理局党组书记、局长余艳红，国家医疗保障局党组成员、副局长李滔，中华全国妇女联合会书记处书记宋莉。本次大会以“因罕而聚，共护健康”为主题，吸引了来自全国临床诊疗、药物研发、药品保障等领域的各级领导、专家学者、罕见病患者等数万人在线上线下共同参会。北京协和医院院长张抒扬带领的协和罕见病专家团队在会议期间展示成果、分享经验、深入交流，赢得社会各界广泛认同。大会开幕式由中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康主持。

大会开幕式上，北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬致欢迎辞。张抒扬院长全面回顾了在国家多部委的大力支持和指导帮助下中国罕见病联盟过去6年在推动罕见病防治与保障工作上取得的突出成果，第一批和第二批罕见病目录的治疗药物可及性超过60%，罕见病领域研发创新不断取得新突破，专业人才队伍持续壮大，诊疗研水平全面快速提升。张院长表示，未来将持续探索建立罕见病防治保障的“中国方案”。

大会设立的“科学家论坛”和“创新者论坛”两个主论坛，云集了多位院士、领导、罕见病诊疗服务领域专家，分享罕见病研究突破性成果，交流罕见病诊治经验，探讨罕见病医药产业新质生产力的激发与广阔发展前景。北京协和医院肾内科主任陈丽萌教授在“创新者论坛”上分享了“新技术在罕见病诊疗应用的协和思考”。

在开幕式、主论坛后，16场分论坛、1场巅峰论道、1场新书发布暨颁奖仪式、8场闭门会、多场病例分享会与MDT讨论相继举办。大会还带来了数百场罕见病主题讲座、演讲、脱口秀等，发布了《罕见病诊疗指南（2024年版）》等多部著作。会议期间，还进行了第二届“闰笛杯”全国罕见病科普大赛、首届“生命之光——罕见病病友风采展”现场颁奖，以多种形式展现了罕见病医患群体的不凡风采。

▲《罕见病诊疗指南（2024年版）》发布会现场

▲新书发布仪式现场

来自北京协和医院罕见病医学科、心内科、呼吸与危重症医学科、肾内科、血液内科、风湿免疫科、消化内科、全科医学科（普通内科）、儿科、神经科、皮肤科、变态反应科、神经外科、基本外科、康复医学科、放射科、药剂科、科研处、医保处、疑难重症及罕见病全国重点实验室、转化医学国家重大科技基础设施等科处室的40余位专家深度参与大会多个环节，共同探讨罕见病防治事业高质量发展的新路径、新举措、新做法。

从“新技术在罕见病诊疗应用的协和思考”到“罕见病医学科的挑战与建设”，从“罕见病去中心化临床试验的伦理考量”到多个学科罕见病诊治和研究进展，北京协和医院罕见病团队积极分享交流，罕见病防治的“协和模式”广受关注。

2018年，北京协和医院联合三家学/协会共同发起并成立中国罕见病联盟。6年来，联盟汇聚资源、凝聚力量，在积极推动政策落地、强化基础研究和药物研发，以新技术促进诊疗能力提升，深化国际交流合作，关爱关心患者等方面持续深耕、攻坚克难。从建立全国首个罕见病多学科会诊平台，到国内首例罕见病同情用药；从成立国内首个罕见病医学科，到开设首个整建制罕见病专科病房；从建成三大国家级罕见病数据共享平台，到创建罕见病诊疗创新发展研究院，罕见病诊疗研的“协和模式”近年来取得了一系列突破性进展。作为国家卫生健康委指定的全国疑难重症诊治指导中心、全国罕见病诊疗协作网的唯一国家级牵头单位，北京协和医院将认真学习贯彻落实党的二十届三中全会精神，以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，践行“人民至上、生命至上”理念，为推动我国罕见病防治与保障事业高质量发展贡献更多智慧与力量。

图文/中国罕见病联盟 宣传处

编辑/李苑菁 陈恔